2018. július 20. péntek
Illés
Biotechnológia, molekuláris biológia és élettan az mRNS.hu-n

Az info@mrns.hu-ra küldhet linket vagy valamilyen anyagot, amit szeretne, ha hírként bemutatnánk.


Korábbi híreink  |   Keresés:

Kiválasztott hír:
Megosztás: Add az iWiW-hez Add a Facebook-hoz Add a Twitter-hez Add a Google Reader-hez Add a Startlaphoz
Módosított vírussal gyógyítható a gyermekkori izomsorvadás - 2010-03-02 00:21:30 Hozzászólás írása Hozzászólások száma 2 hozzászólás 
Módosított vírussal gyógyítható a gyermekkori izomsorvadás

A gerincvelői eredetű izomsorvadás egy ritka öröklődő betegség. Enyhébb és súlyosabb formái is ismertek, gyógyítani és igazán hatásosan kezelni ma még nem tudják. A legsúlyosabb típusában szenvedő betegek többnyire a két éves életkort sem érik meg. Egy kutatócsoport génterápiás módszerek alkalmazásával egérben megállította a kórt, így remélhetőleg pár éven belül gyermekek ezreinek élete lesz megmenthető, és még ennél is több ember életminősége fog javulni.

A gerincvelői eredetű izomsorvadást (Spinal Muscle Athrophy- SMA) egyetlen, az SMN (Survival of Motor Neuron) nevet viselő gén hibájára vezethető vissza. A gén elégtelen működésének vagy teljes hiányának eredménye az, hogy idegsejtek nem állítanak elő elegendő mennyiségű SMN fehérjét, ami miatt a gerincvelő mozgató idegsejtjei fokozatosan pusztulni kezdenek. Ennek következtében megszűnik az izmok és a gerincvelő közötti kommunikáció, így a betegek fokozatosan elvesztik a mozgásképességüket. Legsúlyosabb esetben a légzőizmok is lebénulnak, és a beteg légzéselégtelenség miatt meghal.

Arthur Burghes
, az Ohioi Egyetem kutatója és munkatársai egészen egyedi módon pótolták a hibás gént, eredményeiket pedig a Nature Biotechnology című szaklapban közölték. A hiányzó DNS darabot egy genetikailag módosított vírusba illesztették, majd azt az állatok keringési rendszerébe juttatták. Ez a vírus képes arra, hogy a vér-agy gáton átjutva eljusson az idegsejtekhez, és ott a szükséges mennyiségű fehérjét megtermelje, vagyis pótolja azt, aminek hiánya a sokszor halálos kórt okozza.

A kutatók által használt, SMA-ban szenvedő kísérleti állatok születésük után az első napon már megkapták a kezelést. Tapasztalataik igen bíztatóak voltak: 10 napos korukra az egerek izmaiban és gerincvelői sejtjeiben mérhető volt az SMN fehérje szintjének növekedése. 13 naposan az állatok mozgása az egészséges állatok mozgásához volt hasonlítható és a tünetek 90 nap elteltével sem tértek vissza. Az idegsejtek elektromos vezetése is kielégítőnek bizonyult. A kezelés nem vezetett ilyen drámai javuláshoz azoknál az állatoknál, akik azt egy – két napos koruk után kapták. A kezelés kipróbálása során kontrollcsoportként SMA-ban szenvedő, de kezelésben nem részesített egereket használtak. Ezek állapota – ahogy az várható volt – a betegség lefolyásával párhuzamosan folyamatosan romlott, tehát a javulást mutató állatok a kezelés folytán nyerték vissza egészséges izomműködésüket, nem pedig véletlen események miatt.

A humán alkalmazással kapcsolatban számos kérdés merül fel a kutatókban. Az egyik ilyen, hogy embernél mikor érdemes elkezdeni a kezelést. Az ugyanis az állatkísérletekből látszott, hogy a terápia kezdésének születéstől mért időpontja nem mindegy, de ezekről az állatokról tudták, hogy a kérdéses génjük hiányzik, vagyis betegek. Embernél viszont más a helyzet, mert szűrővizsgálatra a magas költségek miatt nincs lehetőség, így a tünetek megjelenése alapján történik a betegség diagnosztizálása, ami viszont lehet, hogy már késői időpontja a sikeres terápia elindításának.

A biológusok a kezelést makákón is kipróbálták, mert szerettek volna megbizonyosodni arról, hogy a vírus nem okoz komoly problémákat főemlősökben sem. Eredményeik az egereknél elértekhez hasonlítottak, ezeknél az állatoknál is javulást tapasztaltak, mellékhatások nélkül. Ezek alapján remélik, hogy a közeljövőben elkezdhetik a kezelés klinikai tesztelését is.


ScienceDaily, 01.03, 2010

Szlávik Attila

Cikk ajánlása » email:
Hozzászólás írása
Hozzászólás
 

Értékelések száma: 2, Cikk értéke (1-10):


Értékelje ezt a cikket! 

Küldő: Lemming2010-03-04 00:31:38 
Az, hogy teljesen más folyamatok játszódnak le, kicsit túlzás szerintem. Való igaz, hogy az emberi szervezetben sok molekuláris folyamat kicsit összetettebb, de azért én még nem ásnám el a módszert. Biológiailag az ember is egy állat, és nagyon sok kezelési módszer, ami működött kedves kis kísérleti barátainknál, az bennünk is. A cikk pedig azt írja, hogy a kísérletet főemlősökön is elvégezték, és ott is javulás volt tapasztalható...
 
Küldő: Attila2010-03-02 12:35:57 
Szerintem humánban teljesen más folyamtok játszódnak le és még ha gyengített vírussal is segítenek, az elkövetkező 10 évben nem látok rá esélyt, hogy ezt engedélyezni fogják. Eddig számtalan gyógyszer jelölt pl. Alzheimer-kór esetén működött egér és patkány modellben csak egy sem valósult meg.
 

Hirdetés
Email cím:
Jelszó:

Regisztráció »
Elfelejtett jelszó »
Portálunk oldalai megfelelnek az egészségügyi információk megbízhatóságát és hitelességét garantáló HONcode előírásainak. Ezt: itt ellenőrizheti
Portálunk oldalai megfelelnek az egészségügyi információk megbízhatóságát és hitelességét garantáló HONcode előírásainak. Ezt:
itt ellenőrizheti
.
Oldal ajánlása (email):
Az ajánlót küldi (név):
Hirdetés