2018. július 17. kedd
Endre, Elek
Biotechnológia, molekuláris biológia és élettan az mRNS.hu-n

Az info@mrns.hu-ra küldhet linket vagy valamilyen anyagot, amit szeretne, ha hírként bemutatnánk.


Korábbi híreink  |   Keresés:

Kiválasztott hír:
Megosztás: Add az iWiW-hez Add a Facebook-hoz Add a Twitter-hez Add a Google Reader-hez Add a Startlaphoz
Algagén-terápia vakságra - 2011-04-21 08:42:55 Hozzászólás írása Hozzászólások száma 0 hozzászólás 
Algagén-terápia vakságra

A vakságnak számos formája van, és rengeteg áldozata, viszont hatékony gyógymódja annál kevesebb. Egy újonnan kifejlesztett eljárásnak köszönhetően azonban felcsillant a remény, hogy vak emberek egy nap visszanyerhetik látásukat. A megoldás pedig olyan élőlényektől származik, melyekre nem is gondolnánk: az algáktól.

Világszerte körülbelül 15 millió ember szenved a vakság valamilyen formájától, melyeket általában a fényre érzékeny sejtek, a fotoreceptorok sérülése okoz. A pálcikák genetikai hibájából adódó retinitis pigmentosa (RP) vagy az éleslátás helyét, a sárgafoltot érintő korfüggő macula degeneráció (age-related macular degeneration, AMD) Magyarországon is több ezer ember életét keseríti meg. Sőt, a népesség öregedésével az érintettek száma nőni fog.

Éppen ezért jelenleg is folynak kísérletek a leghatékonyabb gyógymód megtalálására. Elektronikus implantátumokat fejlesztettek ki a látás visszaállítására, őssejteket használtak új retinaszövet növesztésére. Azonban jelenleg nincs elérhető, forgalomban lévő kezelés.

Alan Horsager, a University of Southern California, Institute of Genetic Medicine neurológusa munkatársaival erre a problémára kereste a megoldást, génterápiával. Egy „megszelídített”, azaz sokszorozódó-képességétől megfosztott vírust vérteztek fel, hogy egy gént átvigyenek a betegek célsejtjeibe.

A szóban forgó gén a csatornarodopszin-2 (ChR-2). Terméke egy fényérzékeny csatornafehérje (CHR-2), melyet egysejtű zöldalgából, a Chlamydomonas reinhardtii-ból izoláltak. Az algák ennek segítségével tudnak a fény felé mozogni.
A ChR-2 gént a kutatók a retina bipoláris sejtjeibe ültették. Ezek a sejtek közvetítik az információt a fényt elektromos impulzusokká alakító fotoreceptorok - a pálcikák és csapok - valamint a jeleket az agyba továbbító ganglion sejtek között. Szerepük tehát nem a fényérzékelés, hanem az, hogy a fényérzékeny sejtekből származó információt „első kézből” továbbítsák az agyba.

A csoport által kidolgozott génterápia célja az, hogy a bipoláris sejtek CHR-2 fehérjét termeljenek, és így fotoreceptorokként működjenek. A módosított bipoláris sejtek így képesek lesznek érzékelni a fényt, és a jelet továbbítani a ganglionsejteknek.
A kutatók három csoport egér segítségével tesztelte az eljárást. Az egyik csoport normál látású volt, a másik kettő pedig a korral járó vakságban szenvedő. Az egyik vak csoport tagjai egy injekciót kaptak a retina alá olyan vírusokkal, melyek az alga gént tartalmazták. A többi egeret nem kezelték.

Tíz héttel a kezelés után, a kutatók felboncoltak néhány egeret, és immunhisztokémiai eljárással keresték a CHR-2 fehérjét a retinájukat. Azt találták, hogy a ChR-2 expresszálódott a bipoláris sejtekben.

A kezelés sikerességének legerősebb bizonyítékára a következő kísérletben derült fény. Egy vizes labirintusban kellett az egereknek megtalálni a hat folyosó közül azt az egyet, mely a megmenekülést jelentő párkányhoz vezetett. Mikor ennek a folyosónak a végén fény világított, a génterápián átesett egerek átlagosan 2,5-szer gyorsabban találták meg a menekülési útvonalat, mint a kezeletlen vak egerek. Tíz hónappal később a kutatók megismételték a tesztet, és még mindig jelentős fejlődést tapasztaltak a kezelt egerek látásában a kezeletlenekhez képest.

Bár az eredmények biztatóak, felmerült néhány probléma. A ChR-2 gén kis mennyiségben ugyan, de megtalálható volt más szövetekben is, bár immunválaszt nem tapasztaltak, ami idegen anyag jelenlétét jelezné a testben. A kutatócsoport reméli, hogy ez csak az analízis során bekövetkezett keresztszennyezés eredménye.

Pete Coffey, a University College London oftalmológiai tanszékének munkatársa rámutatott két további kérdéses pontra. Egyrészt, bár statisztikai különbség volt a kezelt és kezeletlen egerek viselkedése közt, ez a különbség kicsi volt. Másrészt az állatok csak a fény és sötét közti különbséget látták, de mást nem. Mindazonáltal a kutató úgy véli, hogy ez a fajta technológiát hamarabb láthatjuk a klinikai gyakorlatban, mint a fotoreceptorok őssejtekkel történő helyettesítésén alapuló kezelést. A őssejteket csatlakoztatni kell a meglevő idegi hálózathoz, ami most még nem lehetséges. Ehhez képest a génterápia egyszerűbb.

Az azonban kérdés, hogy az emberek csak a világosságot és a sötétséget tudják majd megkülönböztetni, vagy az éleslátásukat is visszakapják. Horsager és csoportja ezért megpróbál továbblépni úgy, hogy pontosan és célzottan juttatják be a gént a retina meghatározott sejtjeibe oly módon, hogy az más sejtekben ne jelenjen meg, továbbá olyan teszteket dolgoznak ki, amelyek az éleslátás meglétét és mértékét is mérni tudja.

A munka a Molecular Therapy folyóiratban jelenik meg.

New Scientist, 2011. április 14.

Duleba Mónika
Cikk ajánlása » email:
Hozzászólás írása
Hozzászólás
 

Értékelések száma: 1, Cikk értéke (1-10):


Értékelje ezt a cikket! 


Hirdetés
Email cím:
Jelszó:

Regisztráció »
Elfelejtett jelszó »
Portálunk oldalai megfelelnek az egészségügyi információk megbízhatóságát és hitelességét garantáló HONcode előírásainak. Ezt: itt ellenőrizheti
Portálunk oldalai megfelelnek az egészségügyi információk megbízhatóságát és hitelességét garantáló HONcode előírásainak. Ezt:
itt ellenőrizheti
.
Oldal ajánlása (email):
Az ajánlót küldi (név):
Hirdetés